Пятеро маленьких детей с врожденной глухотой, обусловленной генетическим заболеванием, обрели нормальные слуховые способности без необходимости в слуховых аппаратах, благодаря генной инженерии, и начали произносить свои первые слова.
Инновационный метод лечения наследственной глухоты, созданный генетиками из Гарвардской медицинской школы и Университета Фудань в Китае, прошел клинические испытания, результаты которых были опубликованы в журнале Science Advances.
Из шести предпринятых первоначальных операций одна не дала успешных результатов.
Ученые изучают несколько теорий неудачи терапии в этом случае, предполагая возможность того, что ультрасовременный метод не сработал и может потребоваться повторное лечение.
Авторы исследования полагают, что их терапевтический подход может получить одобрение в Соединенных Штатах в ближайшем будущем, что позволит врачам оперативно направлять пострадавших детей на лечение.
Этот инновационный подход направлен на устранение врожденной глухоты, которая может возникнуть в результате примерно 150 различных мутаций. В данном конкретном случае речь шла о генетическом дефекте, известном как DFNB9, нарушающем нервный путь от внутреннего уха к головному мозгу. Этот дефект, выявленный исследователями более десяти лет назад, не позволяет организму вырабатывать необходимый белок для передачи звуковых сигналов в мозг. Ранее единственным решением были протезы-имплантаты, которые не могли полностью восстановить слух, особенно при распознавании тонов и интонаций, ограничивая способность наслаждаться музыкой.
Целевая мутация для этой терапии, DFNB9, не повреждает нервные клетки, что делает ее идеальным кандидатом для этого нового лечения. Метод предполагает использование нейтрализованного вируса для доставки здорового гена непосредственно в пораженные клетки внутреннего уха. Этот процесс, который включает замену дефектного гена здоровым, позволяет клетке начать вырабатывать необходимый белок, обеспечивая нормальную передачу нервных сигналов и постепенно восстанавливая слух.
Через несколько месяцев после операции трое детей начали реагировать на голоса, а двое смогли различать речь в шумной обстановке, что позволило вести телефонные разговоры. Улучшение слуха было постепенным и стало очевидным еще до первого контрольного обследования через четыре недели после лечения. Первоначально на успех указывали родители, которые сообщали, что их дети впервые услышали, делясь своими эмоциональными реакциями с медицинской бригадой.
Неверные данные?
Добавить комментарий